임상시험의 시험대상자 선정 기준은 의도된 환자 집단을 모집하고, 발생 가능한 잠재적 위험을 줄일 수 있어야 한다. 따라서 시험대상자를 선정할 때에는 임상시험용 의약품의 작용기전과 안전성 프로파일, 임상시험의 목표와 시험하고자 하는 대상  환자군의 특성 등을 종합적으로 고려해야 한다. 

그러나 선정 기준이 필요 이상으로 제한적일 경우 환자 집단의 다양성을 확보할 수 없으며, 궁극적으로 임상시험의 결과가 해당 의약품이 목적하는 실제 환자 집단에서의 치료 효과를 충분히 반영하지 못할 수 있다는 점에 유의해야 한다.

본 가이드라인은 항암제의 임상시험에서 시험대상자 선정 시 고려사항을 구체적으로 안내함으로써 항암제 개발에 도움을 주고자 마련하였다.