동 제도는 임상시험용의약품을 임상시험 목적이 아닌 환자 치료를 위해 사용하는 것으로서 특수한 경우에만 사용 가능하도록 제한을 두어야 하므로 약사법령에 따라 사용 전에 반드시 식품의약품안전처장에게 사용승인을 받도록 정하고 있다. 

다수(2명 이상)의 환자를 위한 치료목적 사용승인은 제약사 등(임상시험계획승인을 받은 자 또는 국내 시판 허가를 신청 중인 제약회사 등)이 대상 환자 범위 등을 정한 사용계획서를 작성하고 임상시험실시기관에 
제공하는 절차에 따라 진행되므로 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제38조의6제11항에 따라 해당 임상시험실시기관의 임상시험심사위원회 (IRB)의 승인을 받은 후 임상시험용의약품을 사용하도록 정하고 있다. 

참고로, 개인별 환자 대상의 치료목적 사용 및 국외 임상시험약 치료목적 사용은 주치의(전문의)가 환자별로 생명을 위협하는 상황 등의 경우 식품의약품안전처장의 사용승인을 받아 사용하므로 실시기관 IRB 승인을 
받도록 의무화하고 있지 않다. 

단, 개인별환자 대상으로 식약처 승인을 득한 경우 시험약의 처방을 위하여 IRB No.가 필요하므로 시험약  관리 및 처방을 위하여 본원의 IRB에 초기보고와 종료보고를 진행해야 한다.

1. 개인별 환자를 대상으로 치료목적 사용승인 신청 시 제출 서류
   1) 제2항의 치료목적 사용승인 신청서
   2)신청인이 전문의로서 해당 질환에 대하여 전문적 지식과 경험을 갖추고 있음을 증명할 수 있는 서류
   3) 대상 환자의 진료기록
   4) 대상 환자가 법 제34조의6제1항제1호 또는 제2호에 해당한다는 내용과 임상시험용의약품 사용으로 환 
        자에게 위험보다는 이익이 될 수 있다는 임상적 평가내용을 포함한 의학적 소견에 대한 자료(관련 검사 
       결과 등 근거를 포함한다) 
   5) 다음 각 목의 사항이 포함된 해당 환자의 동의서 서식
       가. 임상시험용의약품의 사용 목적
       나. 환자에게 미칠 것으로 예상되는 위험이나 불편
       다. 신청인인 전문의가 임상시험용의약품 사용에 영향을 줄 수 있는 새로운 정보를 취득하면 지체 없이 
            환자 또는 환자의 대리인에게 알릴 것이라는 사실
       라. 환자의 임상시험용의약품 사용 여부 결정은 자발적이라는 사실
       마. 환자가 원래 받을 수 있는 이익에 대한 손실 없이 임상시험용의약품 사용을 거부할 수 있으며 사용 중 
             에도 언제든지 사용을 중단할 수 있다는 사실
        바. 임상시험용의약품의 제공자가 환자에게 비용을 청구하는 경우에는 그 비용을 부담하여야 한다는 사 
             실
    6) 사용하려는 임상시험용의약품에 대한 제공자의 제공 의향서
    7) 식품의약품안전처장이 정하는 바에 따른 전문의(제1호에 따른 신청인이 아닌 전문의로 한정한다)의 소 
        견서. 다만, 치료적 확증 임상시험과 동일한 적응증 및 용법∙용량으로 신청하는 경우에는 제출하지 않는 
        다. 

2.  2명 이상의 환자를 위하여 치료목적 사용승인 신청 시 제출서류
    1)  제2항의 치료목적 사용승인신청서
    2) 다음 각 목의 내용이 포함된 사용계획서
         가. 임상시험용의약품의 사용목적과 사유
         나. 안전성·유효성 관련 자료 수집방법
         다. 사용 환자 선정기준
         라. 최신의 임상시험자 자료집 또는 이에 상응하는 안전성·유효성 관련 자료
         마. 제3항제4호에 따른 환자 동의서 서식
         바. 제24조제2항 각 호의 사항 중 해당 임상시험용의약품 사용을 위하여 필요한 사항
   3) 임상시험용의약품이 치료의 목적이 된 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 다음 각 목 
       의 구분에 따른 자료
      가. 법 제34조의6제1항제1호 또는 이 조 제1항제1호에 해당하는 대규모(25명 이상을 말한다. 이하 같다) 
            환자 치료의 경우: 초기 임상시험에서 임상시험용의약품이 해당 질환에 대하여 임상적 효과가 있음을 
            입증할 수 있는 임상시험 결과
      나. 제1항제2호에 해당하는 대규모 환자 치료의 경우: 임상시험용의약품의 국내 시판을 위한 법 제31조 
            제2항, 제3항 또는 제42조제1항 등의 허가 또는 신고 등을 위한 임상시험 결과 또는 이에 상응하는 자 
            료
      다. 소규모(2명 이상 25명 미만을 말한다) 환자 치료의 경우: 임상시험용의약품이 해당 질환에 대하여 임 
            상적 효과가 있음을 입증할 수 있는 근거 자료로서 해당 투여기간과 투약량이 안전하다는 근거 및 해 
           당 질환에 대한 약리적 효과를 합리적으로 설명할 수 있는 자료